智通财经APP获悉国产 gv，Neurogene(NGNE.US)在周一盘后一度暴跌56%，按捺发稿，该股大跌35%，报46.14好意思元。音讯面上，该公司公布了针对儿科患者进行NGN-401(一种调理Rett详尽征的基因疗法)的中期1/2期数据。该公司正在对候选东说念主进行低剂量和高剂量的测试，其公布了四名儿科患者服用低剂量疫苗的疗效数据，并露馅出积极的出路。但是，据报说念，两名收受高剂量调理的患者中有又名出现了与调理干系的严重不良事件，这与已知的AAV基因调理风险一致。

低剂量队伍的前四名参与者在临床总体印象改善量表(CGI-I)上赢得了2分，与基线比较的变化标明有很大的改善。此外，这四名患者在Rett详尽征当作问卷中的得分也有所改善，较基线提升了28%-52%。

Neurogene还显露，他们还是入手了一项青少年/成东说念主队伍商讨，以不雅察NGN-401是否能调理更宽泛的东说念主群。该队伍瞻望将招募三名年岁在16岁及以上的高剂量参与者。

该公司补充称未鼓励NGN-101 CLN5巴顿病基因调理金钱，该神色也处于1/2期临床历练阶段。这是公司独一的其他临床金钱。

Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在建树一种与之竞争的Rett详尽征基因疗法TSHA-102，该公司股价在盘后往来中一度高涨了约35%，截止发稿，高涨了12.27%。

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